Life Biosciences, una società biotecnologica americana fondata dal professor David Sinclair della Harvard Medical School, ha annunciato il 9 giugno 2026 di aver trattato il primo paziente con ER-100, una terapia genica sperimentale per le neuropatie ottiche. È la prima volta nella storia che una terapia basata sulla riprogrammazione epigenetica parziale viene somministrata a un essere umano. La notizia è rimbalzata sui principali quotidiani del mondo, perché anche se la malattia trattata è il glaucoma, la posta in gioco è più grande. La vera domanda a cui questo studio prova a rispondere è se l’invecchiamento cellulare — inteso non come danno irreversibile ma come perdita di informazione biologica — possa essere invertito nell’uomo. «La nostra ricerca suggerisce che l’invecchiamento sia guidato in larga parte dalla perdita di informazione epigenetica, non da un danno irreversibile», ha dichiarato Sinclair. «Questo studio clinico rappresenta la prima opportunità di verificare se ripristinare quella informazione possa modificare il decorso delle malattie umane.»
ER-100 non agisce sui sintomi né sui fattori di rischio: interviene sull’epigenoma delle cellule danneggiate dall’invecchiamento, cercando di ripristinarne la funzione attraverso l’attivazione controllata di tre fattori genetici. Le cellule vengono istruite a comportarsi come se fossero più giovani, senza che la loro identità venga alterata.
Il percorso che ha portato a questo annuncio è lungo. Nel 2020 il gruppo di Sinclair ha pubblicato su Nature uno studio che, nei topi, ha dimostrato la possibilità di invertire il danno al nervo ottico con questo approccio. Hanno seguito anni di sperimentazione su animali e primati non umani, e il 28 gennaio 2026 la FDA ha autorizzato l’avvio della sperimentazione clinica.
Lo studio di Fase 1 valuta sicurezza e tollerabilità del trattamento in pazienti con glaucoma ad angolo aperto e con neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION), condizione che può causare perdita improvvisa della vista e per la quale non esistono oggi terapie approvate. Life Biosciences non è la sola a lavorare in questo campo — Altos Labs, NewLimit e Retro Biosciences stanno percorrendo direzioni simili con investimenti ingenti — ma è la prima ad aver raggiunto la sperimentazione clinica.
I risultati preliminari sono attesi entro fine 2026 o inizio 2027. Se l’approccio si confermasse valido anche nell’uomo, aprirebbe una direzione di ricerca radicalmente nuova per molte patologie croniche legate all’invecchiamento che oggi vengono affrontate principalmente sul piano sintomatico.
